Bristen på tillfredsställande behandlingar av sällsynta sjukdomar ökar behovet av specialistläkemedel.
Det finns runt 7 000 mindre vanliga sjukdomar och antalet personer som drabbas ligger runt 30 miljoner enbart inom EU och runt 25 miljoner i USA. I dagsläget kan bara runt 400 av dessa sällsynta sjukdomar behandlas. Dessutom är det bara omkring 600 sådana läkemedel under utveckling i EU för närvarande och av dessa har mindre än 50 godkänts för användning.
Aktuell lagstiftning i USA och EU-länderna stödjer och skyddar utveckling av särläkemedel. EU:s nya tillväxtplan slår fast att hälsa och sjukvård är prioriterade områden. Framför allt finns det nu ett tydligt fokus på att fortsätta främja utvecklingen av, och förbättra tillgången på, särläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar.
Sällsynta sjukdomar är till stor del förbisedda på grund av bristfällig diagnostik och för många saknas fortfarande tillfredsställande behandlingar. Av 30 miljoner patienter med sällsynta sjukdomar i Europa behandlas uppskattningsvis bara två till tre miljoner för närvarande. Sjukdomarna är ofta livshotande eller kroniskt funktionshindrande och påverkar därför patienterna och deras familjer på ett avgörande sätt. Då befolkningarna blir allt äldre och födelsetalen sjunker, måste vi se till att den arbetsföra befolkningen kan bidra ekonomiskt. Att behandla patienter med sällsynta sjukdomar och att ge dem möjlighet att arbeta och tjäna sitt uppehälle är därför viktigt, inte bara för de berörda individerna utan också för samhället i stort.
Trots att patientgrupperna är relativt små och förskrivningen begränsad har dessa särläkemedel en betydande marknadspotential. På grund av det stora medicinska behovet och relativt få patienter, krävs inte lika omfattande resurser för utveckling av dessa läkemedel som för läkemedel som riktar sig till de stora så kallade folksjukdomarna. Det finns därför goda skäl för ett företag med vår storlek och specialistkompetens att fokusera på läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar. Vi är övertygade om att vi kommer att kunna hjälpa patienter med sällsynta sjukdomar eller sjukdomar som saknar tillfredsställande behandlingar, genom att tillhandahålla värdefulla läkemedel och därmed förbättra patienternas livskvalitet.